ژن‌درمانی به کمک بیماری کلیوی می‌آید

در مطالعه‌ای که بر روی مدل‌های موشی انجام شده است، محققان دانشگاه واشنگتن نشان داده‌اند که مواد ژنتیکی ممکن است به سلول‌های آسیب‌دیده کلیه‌ها منتقل شوند. این امر می‌تواند گامی کلیدی به سمت ژن‌درمانی بیماری‌های کلیوی مزمن باشد.
بیماری‌های کلیوی مزمن بیش از 30 میلیون آمریکا را تحت تأثیر قرار داده است و این در حالی است که تعداد بسیار زیادی از این افراد از بیماری خود خبر ندارند. در حال حاضر درمان موثری برای این عارضه وجود ندارد و درمان‌های فعلی نیز شامل استفاده از دیالیز و پیوند کلیه است که خود با محدودیت‌هایی همراه است.
حال محققین به راین باورند که استفاده از ژن‌درمانی می‌تواند راهی را برای انتقال ژن‌ها و آهسته کردن یا معکوس کردن آسیب‌های سلولی که منجر به بیماری مزمن کلیوی می‌شود، ارائه دهد. دیابت، فشارخون و برخی از مشکلات دیگر می‌توانند منجر به بیماری کلیوی مزمن شوند و این زمانی است که کلیه‌های آسیب‌دیده قادر به فیلتراسیون مناسب مایعات اضافی بدن نیست.
ازآنجایی که علائمی مانند سرگیجه، تهوع، اختلالات خواب، تورم اندام‌های حرکتی از علائم شایع و البته غیراختصاصی این بیماری است، بسیاری از افراد متوجه ابتلایشان به این بیماری نمی‌شوند.
در تلاش برای درمان این بیماری، محققین دانشگاه واشنگتن با همکاری محققین دانشگاه هاروارد و MIT در پی یافتن این مساله بودند که آیا می‌توان از ویروس مربوط به آدنو (AAV) برای انتقال مواد ژنتیکی به سلول‌های کلیوی هدف استفاده کرد یا خیر. تاکنون هیچ ویروسی قادر به انتقال مواد ژنتیکی به کلیه نبوده است.
محققین شش ویروس AAV(هم طبیعی و هم سنتتیک) را در موش و در ارگانوئیدهای کلیوی انسانی مشتق از سلول‌های بنیادی ارزیابی کردند. یک ویروس سنتتیک (Anc80) توانست با موفقیت به دو نوع سلولی برسد که در ایجاد بیماری کلیوی مزمن مشارکت می‌کنند، این سلول‌ها پروتئین‌هایی را ترشح می‌کنند که منجر به آسیب‌های غیرقابل‌برگشت کلیوی می‌شوند.
مواد ژنتیکی منتقل‌شونده با Anc80 به موفقیت به سلول‌های کلیوی هدف می‌رسد. یافتن ویروسی که بتواند با موفقیت به سلول‌های کلیوی هدف برسد گام اولیه و مهمی در ژن‌درمانی آسیب‌های کلیوی محسوب می‌شود اما گام بعدی شناسایی ژنی خواهد بود که بتواند به‌طور گسترده‌ای سلول‌های کلیوی آسیب‌دیده را تصحیح کند.
در همین راستا ستاد توسعه علوم و فناوری‌های سلول‌های بنیادی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، به‌منظور رشد هرچه بیشتر سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی در ایران فعالیت دارد.

منبع : فارس